投资者关系
INVESTOR RELATIONS
2018-02-10
CMDE|发布《防治罕见病相关医疗器械审查指导原则》
关于《防治罕见病相关医疗器械审查指导原则》（征求意见稿）公开征求意见的通知
2018-02-06
各有关单位：
为支持和鼓励生产企业对防治罕见病医疗器械的研发，满足临床所需，依据《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》对罕见病防治医疗器械减免临床试验的要求，我中心组织起草了《防治罕见病相关医疗器械审查指导原则（征求意见稿）》。
为使该指导原则更具有科学合理性及实际可操作性，即日起在我中心网上公开征求意见，衷心希望相关领域的专家、学者、管理者及从业人员提出意见或建议，推动指导原则的丰富和完善。
请将意见或建议以电子邮件的形式于2018年3月5日前反馈我中心。联系方式：
联系人：关红、徐超
电 话：010-86452870；010-86452597
电子邮箱：guanhong@cmde.org.cn；
xuchao@cmde.org.cn
附件：1. 《防治罕见病相关医疗器械审查指导原则（征求意见稿）》(下载)
2. 意见征集表(下载)
国家食品药品监督管理总局
医疗器械技术审评中心
2018年2月6日
附件1：
防治罕见病相关医疗器械审查指导原则
（征求意见稿）
一、前言
为支持和鼓励生产企业对防治罕见病医疗器械的研发，满足临床所需，依据《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号）及中国医疗器械注册管理相关要求制定本指导原则。本指导原则旨在指导注册申请人对防治罕见病相关医疗器械产品注册申报资料的准备及撰写。申请人和审查人员应依据本指导原则对申报防治罕见病相关医疗器械减免临床试验，以促进该类产品的尽快上市。
本指导原则是在现行法规、标准体系及当前认知水平下制定的，随着法规、标准的不断完善和科学技术的不断发展，本指导原则相关内容也将适时进行调整。
二、适用范围
本指导原则适用于产品适用范围仅用于防治罕见病相关医疗器械（含体外诊断试剂）注册申请。本指导原则中所指罕见病为国家卫生计生委或由其委托有关行业协（学）会公布的罕见病目录中所包含疾病。如有未包含在目录中的疾病，应由申请人向罕见病目录的制定部门申请，对相关疾病是否为罕见病进行认定。
三、基本原则
1.临床前研究
1.1申请人应针对申报产品所防治的罕见病提供详细的既往研究资料，包括疾病的发病原因、临床症状、流行情况、相关诊断及有效治疗方法等。该研究资料可为申请人的科学研究结果或总结相关文献资料。
1.2防治罕见病的医疗器械产品，申请人应充分阐述申报产品的作用机理，明确申报产品安全风险，并对其风险进行充分的临床前评估。
1.3用于治疗罕见病的医疗器械
1.3.1申请人应明确申报产品所治疗的罕见病是否已有治疗手段或已有同类产品上市。如有治疗手段，应明确申报产品与现行方法的差异，同时针对差异是否会引起新的风险进行充分的评估和确认；如已有同类产品上市，申请人应明确申报产品与同类产品在产品作用机理、结构组成、适用范围及使用方法等方面的异同，并对差异内容进行研究或评价。已有同类产品上市的，应收集该类产品临床应用过程中的不良事件，如有，应对其进行分析，在产品设计开发、生产及应用等过程中对产生不良事件的原因进行消除或规避，并提供验证数据。
1.3.2申请人应依据产品作用机理对产品的有效性进行充分验证，验证过程中应模拟产品正常工作及应用的各种条件，论证模拟条件参数的合理性。对于已有同类产品上市的产品，申请人应提供申报产品与同类产品的对比研究资料。
1.3.3在上述研究中，如不能充分论证产品用于人体的安全性与有效性，申请人应在满足科学性和可行性的条件下，针对申报产品临床用途构建相关动物模型，通过动物试验对申报产品的安全有效进行临床前评估。如未进行此类动物试验，申请人应解释原因。
1.4用于诊断罕见病的医疗器械
1.4.1申请人应明确申报产品是否有同类产品上市，如无，申请人应对比研究申报产品与现行诊断方法在临床应用、患者可接受度及诊断结果等方面的差异，同时针对差异是否会引起新的风险进行充分的评估和确认；如有，申请人应明确申报产品与同类产品在原理、结构组成、适用范围、使用方法及诊断结果等方面的异同，并对差异内容进行研究或评价。已有同类产品上市的，应收集该类产品临床应用过程中的不良事件，如有，应对其进行分析，在产品设计开发、生产及应用等过程中对产生不良事件的原因进行消除或规避，并提供验证数据。
1.4.2申请人应依据产品作用机理对产品诊断的准确性及特异性进行充分研究，研究过程中应模拟产品正常工作及应用的各种条件，论证模拟条件参数的合理性。申请人应对产品应用过程中可能遇见的各种干扰进行研究。对于已有同类产品上市的产品，申请人应提供申报产品与同类产品的对比研究资料。
来源： 奥咨达医疗器械服务
